צוקונפֿט פאָרשונג און קליניש טריאַלס פֿאַר ערשטיק פּראַגרעסיוו מיז

צופרידן

• איבערבליק
• טייפּס פון מיז
• שכל ערשטיק פּראָגרעסיוו מיז
• פּפּמס באַהאַנדלונג
• אָקרעוווס (אָקרעליזומאַב)
• אָנגאָינג פּפּמס קליניש טריאַלס
• נוראָוון סטעם צעל טעראַפּיע
• ביאָטין
• מאַסיטיניב
• געענדיקט קליניש טריאַלס
• יבודילאַסט
• ידעבענאָנע
• לאַקווינימאָד
• פאַמפּרידינע
• פּפּמס פאָרשונג
• די טאַקעאַווייַ

איבערבליק

Multiple סקלעראָוסאַס (MS) איז אַ כראָניש אַוטאָיממונע צושטאַנד. עס אַקערז ווען דער גוף סטאַרץ צו באַפאַלן טיילן פון די הויפט נערוועז סיסטעם (CNS).

מערסט קראַנט מעדאַקיישאַנז און טריטמאַנץ זענען פאָוקיסט אויף רילאַפּסינג MS און נישט אויף ערשטיק פּראָגרעסיוו MS (PPMS). קעסיידער קליניש טריאַלס זענען קעסיידער געהאלטן צו העלפֿן בעסער פֿאַרשטיין PPMS און צו געפֿינען נייַע עפעקטיוו טריטמאַנץ.

טייפּס פון מיז

די פיר הויפּט טייפּס פון מיז זענען:

• קליניש אפגעזונדערט סינדראָום (סיס)
• רסאַפּסינג-רעמיטינג מיז (ררמס)
• ערשטיק פּראַגרעסיוו מס (פּפּמס)
• צווייטיק פּראַגרעסיוו מיז (ספּמס)

די MS טייפּס זענען באשאפן צו העלפן מעדיציניש ריסערטשערז קאַטאַגערייז די פּאַרטיסאַפּאַנץ פון קליניש פּראָצעס מיט ענלעך אַנטוויקלונג פון קרענק. די גרופּינגז לאָזן ריסערטשערז צו אָפּשאַצן די יפעקטיוונאַס און זיכערקייַט פון זיכער טריטמאַנץ אָן אַ גרויס נומער פון פּאַרטיסאַפּאַנץ.

שכל ערשטיק פּראָגרעסיוו מיז

בלויז 15 פּראָצענט פון אַלע מענטשן וואָס האָבן דיאַגנאָסעד מיט MS האָבן פּפּמס. PPMS אַפעקץ מענער און פרויען גלייַך, בשעת RRMS איז פיל מער אָפט ביי ווייבער ווי ביי מענטשן.

מערסט טייפּס פון מיז פאַלן ווען די ימיון סיסטעם אַטאַקס די מיעלין שייד. די מיעלין שייד איז אַ פאַטי, פּראַטעקטיוו מאַטעריע וואָס סעראַונדז נערוועס אין די ספּינאַל שנור און מאַרך. ווען די מאַטעריע איז אַטאַקירט, עס ז אָנצינדונג

פּפּמס פירט צו נערוו שעדיקן און שראַם געוועב אויף די דאַמידזשד געביטן. די קרענק דיסטערבז דעם פּראָצעס פון נערוו קאָמוניקאַציע, קאָזינג אַ אַנפּרידיקטאַבאַל מוסטער פון סימפּטאָמס און פּראַגרעשאַן פון קרענק.

ניט ענלעך מענטשן מיט RRMS, מענטשן מיט PPMS דערפאַרונג ביסלעכווייַז ווערסאַנינג פונקציאָנירן אָן פרי רילאַפּסיז אָדער רעמיססיאָנס. אין אַדישאַן צו אַ ביסלעכווייַז פאַרגרעסערן אין דיסאַביליטי, מענטשן מיט פּפּמס קען אויך דערפאַרונג די פאלגענדע סימפּטאָמס:

• אַ געפיל פון נאַמנאַס אָדער טינגגלינג
• מידקייט
• קאָנפליקט מיט גיין אָדער מיט קאָואָרדאַנייטינג מווומאַנץ
• ישוז מיט זעאונג, אַזאַ ווי טאָפּל זעאונג
• פּראָבלעמס מיט זכּרון און לערנען
• מוסקל ספּאַזאַמז אָדער מוסקל סטיפנאַס
• ענדערונגען אין שטימונג

פּפּמס באַהאַנדלונג

טרעאַטינג פּפּמס איז מער שווער ווי טרעאַטינג ררמס, און עס כולל די נוצן פון ימיונאָסופּפּרעססיווע טהעראַפּיעס. די טהעראַפּיעס פאָרשלאָגן בלויז צייַטווייַליק הילף. זיי קענען בלויז זיין בעשאָלעם און קאַנטיניואַסלי געניצט פֿאַר אַ ביסל חדשים צו אַ יאָר.

בשעת די פוד און דראַג אַדמיניסטראַטיאָן (FDA) האט באוויליקט פילע מעדאַקיישאַנז פֿאַר RRMS, אָבער ניט אַלע זענען פּאַסיק פֿאַר פּראָגרעסיוו טייפּס פון מיז. RRMS מעדאַקיישאַנז, וואָס זענען אויך באקאנט ווי קרענק-מאָדיפיינג דרוגס (DMDs), זענען קאַנטיניואַסלי גענומען און אָפט האָבן ניט צו פאַרטראָגן זייַט יפעקס.

אַקטיוולי דעמיעלינאַטינג ליזשאַנז און נערוו שעדיקן קענען אויך זיין געפֿונען אין מענטשן מיט פּפּמס. די ליזשאַנז זענען העכסט ינפלאַמאַטאָרי און קען פאַרשאַפן שעדיקן צו די מיעלין שייד. עס ס דערווייַל ומקלאָר צי מעדאַקיישאַנז אַז רעדוצירן אָנצינדונג קענען פּאַמעלעך פּראָגרעסיוו פארמען פון מיז.

אָקרעוווס (אָקרעליזומאַב)

די FDA באוויליקט אָקרעוווס (אָקרעליזומאַב) ווי אַ באַהאַנדלונג פֿאַר ביידע RRMS און PPMS אין מאַרץ 2017. ביז היינט, עס איז די בלויז מעדיצין וואָס איז געווען FDA- באוויליקט צו מייַכל PPMS.

קליניש טריאַלס האָבן געוויזן אַז עס איז געווען ביכולת צו פּאַמעלעך די פּראַגרעשאַן פון סימפּטאָמס אין פּפּמס אַרום 25 פּראָצענט ווען קאַמפּערד מיט אַ פּלאַסיבאָו.

Ocrevus איז אויך באוויליקט פֿאַר די באַהאַנדלונג פון RRMS און "פרי" PPMS אין ענגלאַנד. עס איז נישט נאָך באוויליקט אין אנדערע פּאַרץ פון די פֿאַראייניקטע מלכות.

די נאַשאַנאַל אינסטיטוט פֿאַר געזונט עקסאַלאַנס (NICE) טכילעס פארווארפן אָקרעוווס אויף די גראָונדס אַז די קאָסטן פון פּראַוויידינג עס העכער ווי זיין בענעפיץ. אָבער, NICE, די נאַשאַנאַל געזונט סערוויס (NHS) און די מעדיצין פאַבריקאַנט (Roche) יווענטשאַוואַלי ריגאָושיייטיד זייַן פּרייַז.

אָנגאָינג פּפּמס קליניש טריאַלס

א הויפּט בילכערקייט פֿאַר ריסערטשערז איז לערנען מער וועגן פּראַגרעסיוו פארמען פון מיז. ניו דרוגס מוזן דורכגיין שטרענג קליניש טעסטינג איידער די פדאַ אַפּרוווז זיי.

רובֿ קליניש טריאַלס געדויערן 2-3 יאָרן. ווייַל די פאָרשונג איז לימיטעד, PPMS דאַרפֿן אפילו מער טריאַלס. מער RRMS טריאַלס זענען דורכגעקאָכט ווייַל עס איז גרינגער צו ריכטער די יפעקטיוונאַס פון די מעדאַקיישאַן אויף די רילאַפּסיז.

זען די וועבזייטל פון די נאַשאַנאַל קייפל סקלעראָוסאַס געזעלשאפט פֿאַר אַ גאַנץ רשימה פון קליניש טריאַלס אין די פאַרייניקטע שטאַטן.

די ווייַטערדיקע סעלעקטעד טריאַלס זענען דערווייַל אַנדערוויי.

נוראָוון סטעם צעל טעראַפּיע

בראַינסטאָרם צעל טהעראַפּעוטיקס דורכפירן אַ קליניש פּראָצעס פון פאַסע וו צו פאָרשן די זיכערקייַט און יפעקטיוונאַס פון נוראָוון סעלז אין דער באַהאַנדלונג פון פּראָגרעסיוו מיז. די באַהאַנדלונג ניצט סטעם סעלז דערייווד פון פּאַרטיסאַפּאַנץ וואָס זענען סטימיאַלייטאַד צו פּראָדוצירן ספּעציפיש וווּקס סיבות.

אין נאוועמבער 2019, די נאַשאַנאַל קייפל סקלעראָוסאַס געזעלשאפט אַוואָרדיד בראַינסטאָרם סעלל טהעראַפּעוטיקס אַ $ 495,330 פאָרשונג שענקען אין שטיצן פון דעם באַהאַנדלונג.

דער פּראָצעס איז געריכט צו פאַרענדיקן אין סעפטעמבער 2020.

ביאָטין

MedDay Pharmaceuticals SA איז דערווייַל דורכגעקאָכט אַ קליניש פּראָצעס פון פאַסע III אויף די יפעקטיוונאַס פון אַ הויך דאָזע ביאָטין קאַפּסל אין טרעאַטינג מענטשן מיט פּראָגרעסיוו MS. דער פּראָצעס איז אויך יימז צו ספּאַסיפיקלי פאָקוס אויף מענטשן מיט גאַנג פּראָבלעמס.

ביאָטין איז אַ וויטאַמין וואָס איז ינוואַלווד אין ינפלואַנסינג סעליאַלער וווּקס סיבות און מיעלין פּראָדוקציע. די ביאָטין קאַפּסל איז קאַמפּערד מיט אַ פּלאַסיבאָו.

דער פּראָצעס איז ניט מער ריקרוטינג נייַ פּאַרטיסאַפּאַנץ, אָבער עס איז ניט געריכט צו פאַרענדיקן ביז יוני 2023.

מאַסיטיניב

אַב וויסנשאַפֿט איז דורכגעקאָכט אַ קליניש פאַסע פאַסע אויף די מעדיצין מאַסיטיניב. מאַסיטיניב איז אַ מעדיצין וואָס פאַרשפּאַרן די אָנצינדונג ענטפער. דעם פירט צו אַ נידעריקער ימיון ענטפער און נידעריקער אָנצינדונג לעוועלס.

דער פּראָצעס איז אַססעססינג די זיכערקייַט און יפעקטיוונאַס פון מאַסיטיניב קאַמפּערד מיט אַ פּלאַסיבאָו. צוויי מאַסיטיניב באַהאַנדלונג רעזשים זענען קאַמפּערד מיט די פּלאַסיבאָו: דער ערשטער רעזשים ניצט די זעלבע דאָוסאַדזש איבער, בשעת די אנדערע ינוואַלווז די עסקאַלירונג פון דאָוסאַדזש נאָך 3 חדשים.

דער פּראָצעס איז ניט מער ריקרוטינג נייַ פּאַרטיסאַפּאַנץ. עס איז געריכט צו פאַרענדיקן אין סעפטעמבער 2020.

געענדיקט קליניש טריאַלס

די פאלגענדע טריאַלס זענען לעצטנס געענדיקט. פֿאַר רובֿ פון זיי, די ערשטע אָדער לעצט רעזולטאַטן זענען ארויס.

יבודילאַסט

מעדיסינאָוואַ האט געענדיקט אַ פאַסע וו קליניש פּראָצעס אויף די מעדיצין יבילילאַסט. דער ציל איז געווען צו באַשליסן די זיכערקייַט און טעטיקייט פון די מעדיצין אין מענטשן מיט פּראָגרעסיוו מיז. אין דעם לערנען, יבודילאַסט איז קאַמפּערד מיט אַ פּלאַסיבאָו.

ערשטע שטודיע רעזולטאטן צייגן אז איבודילאסט האט פארשלעפט דעם פראגרעס פון מוח אטראפיע אין פארגלייך מיט דעם פלאצעבא אין א 96 וואכן צייט. די מערסט אָפט געמאלדן זייַט יפעקס געווען גאַסטראָוינטעסטאַנאַל סימפּטאָמס.

כאָטש רעזולטאַטן זענען פּראַמאַסינג, עס זענען נויטיק נאָך טריאַלס צו זען אויב די רעזולטאַטן פון דעם פּראָצעס קענען זיין ריפּראַדוסט און ווי יבודילאַסט קען פאַרגלייכן מיט Ocrevus און אנדערע דרוגס.

ידעבענאָנע

דער נאַציאָנאַלער אינסטיטוט פון אַלערגיע און ינפעקטיאָוס דיסעאַסעס (NIAID) לעצטנס געענדיקט אַ פאַסע איך / וו קליניש פּראָצעס צו אָפּשאַצן די ווירקונג פון ידעבענאָנע אויף מענטשן מיט פּפּמס. ידעבענאָנע איז אַ סינטעטיש ווערסיע פון ​​קאָענזימע ק 10. עס ס געגלויבט צו באַגרענעצן שעדיקן צו די נערוועז סיסטעם.

אין די לויף פון די לעצטע 2 יאָר פון דעם 3-יאָר פּראָצעס, די פּאַרטיסאַפּאַנץ האָבן גענומען די מעדיצין אָדער אַ פּלאַסיבאָו. די פּרילימאַנערי רעזולטאַטן האָבן געוויזן אַז idebenone האָט נישט געפֿונען קיין נוץ איבער די פּלאַסיבאָו אין די לויף פון די לערנען.

לאַקווינימאָד

טעוואַ פאַרמאַסוטיקאַל ינדאַסטריז באצאלטע אַ פאַסע וו לערנען אין אַן אָנשטרענגונג צו פאַרלייגן אַ דערווייַז פון דער באַגריף פֿאַר טרעאַטינג פּפּמס מיט לאַקווינימאָד.

עס איז נישט גאָר פארשטאנען ווי לאַקווינימאָד אַרבעט. עס ס געגלויבט צו טוישן די נאַטור פון ימיון סעלז, דעריבער פּרעווענטינג נערוועז סיסטעם שעדיקן.

דיסאַפּויניד פּראָצעס רעזולטאַטן האָבן געפֿירט זייַן פאַבריקאַנט, אַקטיוו ביאָטעטש, צו אָפּשטעלן די אַנטוויקלונג פון לאַקווינימאָד ווי אַ מעדיצין פֿאַר מיז.

פאַמפּרידינע

אין 2018, אוניווערסיטעט קאָלעדזש דובלין געענדיקט אַ פאַסע יוו פּראָצעס צו ונטערזוכן די ווירקונג פון פאַמפּרידינע אין מענטשן מיט דיספאַנגקשאַן פון אויבערשטער ענדגליד און PPMS אָדער SPMS. פאַמפּרידינע איז אויך באקאנט ווי דאַלפאַמפּרידינע.

כאָטש דעם פּראָצעס איז געענדיקט, קיין רעזולטאַטן האָבן שוין געמאלדן.

לויט אַ איטאַליעניש לערנען פון 2019, די מעדיצין קען פֿאַרבעסערן די גיכקייַט פון אינפֿאָרמאַציע פֿאַר מענטשן מיט MS. א 2019 איבערבליק און מעטאַ-אַנאַליסיס געפונען אַז עס זענען שטאַרק זאָגן אַז די מעדיצין ימפּרוווד די פיייקייט פון מענטשן מיט MS צו גיין קורץ דיסטאַנסאַז און זייער באמערקט גיין קאַפּאַציטעט.

פּפּמס פאָרשונג

די נאַשאַנאַל קייפל סקלעראָוסאַס געזעלשאפט איז פּראַמאָוטינג אָנגאָינג פאָרשונג אין פּראַגרעסיוו טייפּס פון מיז. דער ציל איז צו שאַפֿן געראָטן טריטמאַנץ.

עטלעכע פאָרשונגען האָבן פאָוקיסט אויף די חילוק צווישן מענטשן מיט פּפּמס און געזונט מענטשן. א פרישע שטודיע האט אויסגעפונען אז סטעם צעלן אין די מוח פון מענטשן מיט PPMS זעען אויס עלטער ווי די זעלבע סטעם צעלן ביי געזונטע מענטשן פון אן ענלעכן עלטער.

אין אַדישאַן, די ריסערטשערז געפֿונען אַז ווען אָליגאָדענדראָסיטעס, די סעלז וואָס פּראָדוצירן מיעלין, זענען יקספּאָוזד צו די סטעם סעלז, זיי אויסגעדריקט פאַרשידענע פּראָטעינס ווי אין געזונט מענטשן. ווען דעם פּראָטעין אויסדרוק איז געווען אפגעשטעלט, די אָליגאָדענדראָסיטעס ביכייווד נאָרמאַלי. דאָס קען העלפֿן דערקלערן וואָס די מיעלין איז קאַמפּראַמייזד אין מענטשן מיט פּפּמס.

אן אנדער לערנען געפונען אַז מענטשן מיט פּראָגרעסיוו MS האָבן נידעריקער לעוועלס פון מאַלאַקיולז גערופֿן בייל אַסאַדז. בייל אַסאַדז האָבן קייפל פאַנגקשאַנז, דער הויפּט אין דיידזשעסטשאַן. זיי אויך אַנטי-ינפלאַמאַטאָרי ווירקונג אויף עטלעכע סעלז.

רעסעפּטאָרס פֿאַר בייל אַסאַדז זענען אויך געפֿונען אויף סעלז אין MS געוועב. עס ס געדאַנק אַז סופּפּלעמענטאַטיאָן מיט בייל אַסאַדז קען נוץ מענטשן מיט פּראָגרעסיוו מיז. אין פאַקט, אַ קליניש פּראָצעס צו פּרובירן פּונקט דאָס איז איצט אַנדערוויי.

די טאַקעאַווייַ

האָספּיטאַלס, אוניווערסיטעטן און אנדערע אָרגאַניזאַציעס איבער די פאַרייניקטע שטאַטן אַרבעטן קאַנטיניואַסלי צו לערנען מער וועגן PPMS און MS אין אַלגעמיין.

ביז איצט בלויז איין מעדיצין, Ocrevus, איז באוויליקט דורך די FDA פֿאַר באַהאַנדלונג פון PPMS. בשעת אָקרעוווס סלאָוז די פּראַגרעשאַן פון פּפּמס, עס קען נישט האַלטן די פּראַגרעשאַן.

עטלעכע דרוגס, אַזאַ ווי ibudilast, זייַנען פּראַמאַסינג באזירט אויף פרי טריאַלס. אנדערע דרוגס, אַזאַ ווי ידעבענאָנע און לאַקווינימאָד, האָבן נישט געוויזן צו זיין עפעקטיוו.

נאָך טריאַלס זענען נידז צו ידענטיפיצירן נאָך טהעראַפּיעס פֿאַר פּפּמס. פרעגן דיין געזונט זאָרגן שפּייַזער וועגן די לעצטע קליניש טריאַלס און פאָרשונג וואָס קען נוץ איר.